El acto médico se reduce a dos decisiones: qué enfermedad padece el paciente y qué se puede hacer para mejorar su pronóstico. Así se ha pensado desde que la medicina es científica, en el siglo V a.C. Los médicos evaluaban el éxito de su terapia a partir de las especulaciones que realizaban sobre el curso natural de la enfermedad. Así eran capaces de justificar tratamientos que hoy vemos disparatados, como sangrar. La idea era que en el interior del organismo, merced a un desequilibrio de humores, se cocía la materia pecante: era necesario expulsarla y para ello nada mejor que dejar fluir. El médico observaba el resultado y cuando curaba lo atribuía a su esfuerzo, si empeoraba a otras causas.
El empirismo que preconiza Bacon en el XVI obliga a certificar con observaciones de la realidad cualquier teoría. Es lo que mueve al médico de la Marina inglesa James Lindt a probar diferentes remedios contra el escorbuto con un modelo de observación nuevo: trataba a un grupo mientras otro ejercía de testigo o control. Es el nacimiento del ensayo clínico, que evita que se atribuya al tratamiento la curación espontánea.
Aunque ya existía la estadística, aún no se empleaba en la medicina. Ahora dependemos de ella para confirmar cualquier hallazgo porque sabemos que no hay certeza absoluta, sólo probabilidades.
No es raro que el origen, matemático, de la probabilidad se encuentre en los juegos de azar. El médico y matemático del XVI Girolamo Cardamo escribió un libro sobre la teoría del azar para explicar, y explicarse, los que ocurren en los juegos de dados. La misma inquietud que movió a Pascal y Fermat, ambos reconocidos matemáticos, a explorar los azares del juego. Hay más nombres famosos. Varios miembros de la familia Bernouille contribuyeron a desarrollar la teoría y fue David el que introdujo el concepto de utilidad. Al unir probabilidades a utilidades nace el seguro: estoy dispuesto a pagar "x" para asegurar una carga que transporta un barco que tiene una probabilidad "p" de naufragar.
El siguiente paso importante es el que da Fisher en 1925 cuando se encuentra con que tiene que tomar una decisión basada en la estadística: ¿es diferente el crecimiento de las plantas en la parcela A con abono que el de las de la parcela B sin abono? Toma una muestra de cada una de ellas y mide cada elemento, halla la media y compara. A es mayor que B. Pero, cómo descartar el azar, pues seguro que otra muestra daría valores diferentes, quién sabe si B mayor que A. Ahí es donde su genio dejó una huella imborrable: "Es conveniente trazar una línea al nivel aproximado en el que uno puede decir: bien hay algo en el tratamiento, o una coincidencia como ésta no ocurre más de una cada veinte veces". Si 1 en 20 no parece suficiente rareza, se puede trazar la línea en una en 50 (2%) o una en 100 (el punto, 1%). Personalmente, el escritor prefiere sentar un estándar bajo de significación al 5%, e ignorar enteramente todos los resultados que no alcanzan ese nivel. Fisher acababa de instaurar el hoy imprescindible valor de la "p": que sea igual o menor que 0,05. Eso no lo manejaba Lindt, él simplemente contaba y tomaba la decisión basada en la lógica o la intuición.
Fisher trataba campos de cereal, hay un grado alto de objetividad a la hora de examinar los resultados. No es lo mismo con la salud. Hay que salvar dos obstáculos: el efecto placebo y los sesgos que se cometen a la hora de evaluar resultados cuando uno espera que vayan en una dirección. Se inventó el enmascaramiento: del paciente, del médico que trata y del técnico que examina los datos. Es lo que se denomina triple ciego.
Un ensayo clínico exige que los sujetos que van a participar en el experimento reciban al azar bien el nuevo tratamiento o el clásico, que puede ser nada, que nadie de los que participan en el ensayo sepa qué tratamiento recibirá cada sujeto y que las diferencias en resultado sean estadísticamente significativas.
Supongamos que con el tratamiento la mediana de supervivencia de cáncer es de 8 meses y de 4 sin él. Es decir, el 50% de los tratados sobreviven más de 8 meses y de 4 los no tratados. Pero con el tratamiento la calidad de vida es del 40% del máximo y sin él 80%: 3,2 meses ajustados por calidad en cada grupo. Si fuera lo contrario, que el tratamiento mejora la calidad de vida serían 6,4 meses frente a 1,6 meses. Exige un nuevo cálculo estadístico.
Los medicamentos que no cumplen estos requisitos es difícil que se aprueben. Otra cosa es si deben financiarse. Es el examen de utilidad: cuánto estamos dispuestos a pagar por cada año de vida ajustado por calidad.
