La Food and Drug Administration (FDA) o Agencia Estadounidense del Medicamento ha aprobado el fármaco LAM561, de la empresa mallorquina Laminar Pharmaceuticals S.A., como medicamento huérfano para el tratamiento de gliomas, un tipo de tumor cerebral agresivo para el que hay grandes necesidades terapéuticas ya que no existe un tratamiento efectivo y mantiene una elevada mortalidad pocos meses después del diagnóstico.

El reconocimiento como medicamento huérfano reconoce el potencial beneficio del LAM561 para el tratamiento de esta enfermedad, ya que dicho proceso evalúa el balance entre beneficio terapéutico y el riesgo asociado a cualquier tratamiento.

La farmacéutica mallorquina empezó a trabajar en el medicamento desde que se constituyó en 2006. Pocos años después, en 2011, el fármaco obtuvo la autorización de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Una década más tarde, con el visto bueno de la FDA, la compañía ha recibido un importante impulso que valida la inversión hecha y abre la puerta a cerrar licencias de comercialización y desarrollo.

Ahora que el fármaco ha demostrado ser seguro y eficaz, según Laminar, empezará un proceso de negociación con empresas distribuidoras para comercializarlo, por lo que prevén que en unos dos años salga al mercado. Fuentes de la empresa han asegurado a este diario que la noticia ha supuesto "un hito científico y corporativo muy importante" y que "da garantías a los inversores".

Este medicamento ya ha finalizado dos estudios clínicos en pacientes con cáncer (fases 1 y 2), en los que ha mostrado su seguridad e indicado actividad terapéutica. En la actualidad, el LAM561 se está evaluando en dos estudios, un ensayo de seguridad en niños en EEUU, y se está completando el último ensayo clínico internacional para demostrar su eficacia en el tratamiento de gliomas en pacientes adultos.

La designación de un medicamento huérfano es un proceso para facilitar la autorización de fármacos que muestran un beneficio claro en enfermedades raras (con baja prevalencia), graves, y sin tratamiento actual efectivo, como el caso del glioma. Esta condición ayudará a que medicamento obtenga facilidades por parte de las administraciones respecto a la licencia de patente o las tasas.

Por tanto, la FDA reconoce que los resultados obtenidos en estudios preclínicos y en humanos son suficientes para considerar LAM561 como un medicamento de potencial beneficio en la supervivencia de pacientes —tanto niños como adultos— con glioma, pendiente de la finalización de los ensayos clínicos en marcha, según ha anunciado Laminar Pharma en una nota de prensa.

Con esta designación de medicamento huérfano, la empresa afirma que ha encontrado un apoyo muy valioso para el desarrollo y aprobación de un medicamento que puede suponer un punto de inflexión en el tratamiento del cáncer, dada la ausencia de los graves efectos adversos que usualmente acompañan a la quimioterapia del cáncer. 

Lamina Pharma ha invertido más de un millón de euros en la investigación de la eficacia del LAM561 frente al desarrollo de tumores en niños. Además, este estudio clínico pediátrico está apoyado financieramente por la prestigiosa Fundación americana Dana-Farber, que tiene como foco principal de sus actividades el cáncer infantil. La empresa tiene abierta en la actualidad una ampliación de capital hasta el 2 de noviembre de 2021.