Llega a España un nuevo medicamento para la hemofilia A: una inyección a la semana para reducir los sangrados

La hemofilia es una enfermedad rara que afecta a unos 3.000 españoles. La incidencia es 1 por cada 5.000 nacidos.

Se trata de una patología congénita caracteriza por un defecto en la coagulación de la sangre debido a la falta de uno de los factores que intervienen en ella y se manifiesta con hemorragias.

Hay dos tipos de hemofilia según la proteína de la coagulación deficitaria. La hemofilia A es el déficit cuantitativo del factor VIII (fundamental en la formación del coágulo) y la hemofilia B, del factor IX.

Día Mundial de la Hemofilia: una enfermedad "rara" a punto de ser curada

Los sangrados suelen producirse esporádicamente en las articulaciones, aunque también los microsangrados, imperceptibles y que no se pueden predecir. Dependiendo de la gravedad de la enfermedad, se producen sangrados espontáneos o después de una cirugía.

En España, desde este mes de diciembre contamos con un nuevo medicamento para los pacientes con hemofilia A. Altuvoct (efanesoctocog alfa) de Solvi es un fármaco huérfano (para tratar una enfermedad rara) que es la primera terapia de reemplazo de vida media ultra extendida autorizada para la hemofilia.

Cómo afecta la hemofilia a la vida cotidiana

Según nos explica la doctora María Teresa Álvarez Román en la presentación de este fármaco en Madrid, presidenta de la Sociedad Española de Trombosis y Hemostasia (SETH) y jefa de Sección de Trombosis y Hemostasia en el Hospital Universitario La Paz de Madrid:

"En hemofilia, la normalización de la hemostasia significa que el paciente puede llevar una vida libre de las limitaciones impuestas por la enfermedad, tanto las debidas a la carga por los sangrados, el desarrollo de discapacidad... como las debidas a la carga del tratamiento".

Para el doctor Santiago Bonabad Boix, jefe de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Hospital Universitario y Politécnico La Fe de Valencia, el oobjetivoes "liberar al paciente de la enfermedad y conseguir igualar su vida a la de personas sin hemofilia".

Y es que, "la prevención de los sangrados facilita la integración social y laboral y ayuda a evitar la enfermedad articular y el dolor crónico".

La adherencia al tratamiento es esencial, subraya José Antonio Romero Garrido, farmacéutico en el Hospital Universitario de La Paz de Madrid y portavoz de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria (SEFH).  

• "No hay medicamento más ineficiente que aquel que no sea administra correctamente y desde los servicios de farmacia trabajamos muy intensamente en hacer comprender al paciente la importancia del cumplimiento de su tratamiento".

Altuvoct está indicado para todos los grupos de edad

La concesión de la autorización de comercialización se basa en los resultados de los estudios pivotales de fase 3: XTEND-1 en adultos y adolescentes y XTEND-Kids en niños, que evaluaron la eficacia y seguridad del fármaco en personas con hemofilia A grave.

Estos ensayos demostraron que la profilaxis con este medicamento una vez a la semana (50 UI/kg) proporcionaba protección frente a sangrados a cualquier edad (80-88% de pacientes libres de sangrados espontáneos).

Los resultados también mostraron una mejora de la salud articular, la salud física, el dolor y la calidad de vida general al comparar las evaluaciones de la semana 52 y las del inicio de los estudios. Además, no se observaron inhibidores del factor VIII en el programa clínico.