Baleares financiará el tratamiento de Olivia, la niña de tres años con piel de mariposa

Olivia tiene tres años y una piel tan frágil que el más mínimo roce puede provocarle una herida. Las rodillas, los codos, las manos o los pies pueden quedar en carne viva y obligan a proteger casi todo su cuerpo y a realizar curas dolorosas durante horas. La pequeña padece epidermólisis bullosa distrófica recesiva, una enfermedad genética rara conocida como piel de mariposa para la que todavía no existe una cura. A partir de septiembre, sin embargo, podrá recibir en Baleares una novedosa terapia génica destinada a cerrar algunas de esas heridas y evitar que vuelvan a aparecer durante meses.

El Govern ha decidido asumir con fondos propios el coste de Vyjuvek, un medicamento autorizado en Europa pero que todavía se encuentra en proceso de negociación para que lo financie el Sistema Nacional de Salud. La terapia podría alcanzar un coste de hasta 100.000 euros al mes, según ha explicado el Ejecutivo autonómico. Ahora mismo, Olivia es la única paciente de Baleares que cumple los criterios médicos para recibirla.

"Nosotros no vamos a esperar", ha asegurado la consellera de Salud, Manuela García, después de reunirse con la presidenta del Govern, Marga Prohens, y con los padres de la niña, Denise Andrade y Juan Etura. Baleares será la tercera comunidad autónoma en adelantarse a la financiación estatal de esta terapia. El objetivo, ha explicado García, es evitar que la familia tenga que aguardar a que acabe el procedimiento estatal para acceder a un medicamento que ya ha recibido las autorizaciones sanitarias necesarias.

Baleares financiará el tratamiento de Olivia, la niña de tres años con piel de mariposa

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La piel de mariposa engloba diferentes tipos de epidermólisis bullosa, enfermedades genéticas en las que falla alguna de las proteínas encargadas de mantener unidas las distintas capas de la piel. En el caso de Olivia, la ausencia de esa proteína se produce a nivel de la dermis. Una presión, una erosión o un simple roce pueden causar lesiones y ulceraciones muy dolorosas, que requieren apósitos y curas constantes.

En Baleares hay ahora mismo entre diez y veinte pacientes con algún tipo de epidermólisis bullosa, según ha explicado la consellera en rueda de prensa. Pero el nuevo medicamento tiene una indicación muy concreta: está dirigido a pacientes con epidermólisis bullosa distrófica, causada por mutaciones en el gen COL7A1, y Olivia es en estos momentos la única candidata de las Islas que cumple los criterios médicos para recibirlo.

Una terapia para cerrar las heridas

Vyjuvek es una terapia génica que se aplica directamente sobre las lesiones de la piel. El fin no es curar la enfermedad de Olivia, sino mejorar su calidad de vida. El medicamento aporta temporalmente a las células de la herida una copia funcional del gen necesario para producir la proteína que le falta y favorecer así su cicatrización. La enfermedad seguirá estando presente y afectando también a otras zonas del organismo, como las mucosas.

El padre de Olivia ha dejado clara esta diferencia en la comparecencia. "No es cura. Es una terapia", ha explicado: "Pero el cambio que puede suponer en el día a día de mi hija es enorme". Según ha relatado, algunas de las heridas que se traten podrían permanecer cerradas durante "ocho o diez meses", dependiendo de cada caso.

El medicamento tampoco podrá aplicarse indiscriminadamente sobre todas las lesiones. La familia ha explicado que podrá utilizarse especialmente en heridas crónicas localizadas en zonas de roce como las rodillas, los codos, las manos o los pies, siempre que reúnan las condiciones necesarias. Otras zonas que puedan tener infección no podrán tratarse en ese momento, por lo que la elección de cada lesión corresponderá a los especialistas.

Para sus padres y para la niña, que esas heridas puedan desaparecer durante meses es muy importante: "Es una ventaja en la calidad de vida que puede ayudar a que su día a día sea más normal", ha comentado su padre. Que Olivia pueda "jugar más con los niños" o pasar más tiempo en la calle sin el miedo constante a que una caída o un simple golpe le arranque la piel son algunos de los cambios que espera la familia. "Si podemos avanzar unos meses, son meses que ya sufrirá menos y estará mucho mejor", ha resumido.

Empezará en septiembre

La terapia fue autorizada por la Agencia Europea de Medicamentos en abril y posteriormente por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios en mayo, según ha comentado García. Sin embargo, todavía está pendiente de completar el procedimiento para financiarla dentro del Sistema Nacional de Salud. Ante esta situación, el Govern decidió en julio autorizar su utilización para Olivia y asumir temporalmente el coste con el presupuesto autonómico.

La previsión es que la niña comience a recibir Vyjuvek en el mes de septiembre. Antes habrá que formar a los profesionales que deberán administrarlo y organizar un circuito asistencial compatible con las numerosas citas y tratamientos que Olivia ya tiene programados. La consellera ha apuntado que el proceso para decidir sobre qué lesiones empezar a aplicarlo podría arrancar alrededor del día 9. La dermatóloga de Son Espases Ana Martín, referente de estas patologías en el hospital, hará el seguimiento.

Hasta ahora, la vida de Olivia está marcada por las curas prácticamente diarias. Las heridas, ampollas, infecciones y cicatrices que provoca la enfermedad obligan a vendar su cuerpo para protegerlo incluso de los roces más pequeños. Son procedimientos muy dolorosos que pueden prolongarse durante horas y que suponen una importante carga física y emocional tanto para la niña como para sus padres.

Su padre ha descrito con crudeza cómo tiene algunas de las zonas más castigadas: "La mayor parte de las heridas están en carne viva". Además de reducir el dolor y permitirle una mayor autonomía, conseguir que determinadas lesiones estén cerradas durante meses evitaría algunas de esas curas tan dolorosas y el uso continuado de apósitos especiales.

La familia ha agradecido la decisión del Govern y también la atención que Olivia ha recibido hasta ahora tanto en Baleares como en el Hospital La Paz de Madrid, centro de referencia nacional al que está vinculada. "Nos sentimos muy arropados", ha asegurado su padre. Esta decisión, ha añadido, permite ganar un tiempo especialmente valioso cuando quien espera es una niña de tres años.

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