Las alrededor de 250 personas de Balears diagnosticadas con la enfermedad de Andrade están de enhorabuena porque el Sistema Nacional de Salud ha incluido en la financiación pública un nuevo fármaco que mejora la calidad de vida de los afectados, ya que frena la progresión de los síntomas. Se trata del medicamento Onpattro, cuyo principio activo es Patisiran, y logra tratar la patología de raíz en los pacientes en estadio 1 0 2, no solo su sintomatología, según la farmacéutica Alnylam España, especializada en enfermedades genéticas. Mallorca es el quinto foco en el mundo de la también llamada amiloidosis hereditaria por transtiretina (AhTTR), de ahí la importancia para la isla de que el tratamiento sea sufragado por el sistema público.
La asociación que defiende a los diagnosticados de la patología endémica reclamaba desde hace tiempo que los fármacos fuesen financiados, como ha pedido su presidenta en diversas ocasiones. Con la aprobación, "los pacientes estamos entusiasmados, nos han devuelto la esperanza, sobre todo en un momento en el que pensábamos que podría retrasarse un poco debido a la situación actual con la pandemia del coronavirus", asegura Mercedes Isern, al frente de la ABEA (Asociación Balear de la Enfermedad de Andrade). No solo están contentos por ellos, sino también por las personas que les acompañan, ya que se trasmite de padres a hijos y causa daños a los nervios, el corazón y el aparato digestivo, entre otros.
Al tener tanta incidencia en la isla, el hospital de Son Llàtzer cuenta con una unidad especial para ello y la doctora Inés Losada, de Medicina Interna, se felicita por la inclusión del tratamiento en la financiación pública para poder "ofrecer mejor atención a muchos de los pacientes". "Este fármaco revolucionario permite solucionar el problema desde la raíz, no solo tratar los síntomas. Sus resultados en ensayo clínico en cuanto a los síntomas neurodegenerativos representan un importante avance en el tratamiento de la enfermedad", según añadió el doctor Juan González, también especialista de Medicina Interna en Son Llàtzer.
Descubrimiento de Nobel
El medicamento Onpattro "ha sido desarrollado a partir de un descubrimiento científico galardonado con el premio Nobel de Medicina y Fisiología en 2006, y se convierte en el primer tratamiento de esta generación aprobado en España", según el laboratorio farmacéutico. Hasta ahora, los afectados tenían como opción el trasplante de hígado, órgano en el que se produce la proteína mutada causante de la enfermedad, y puede ser mortal si no se trata de forma adecuada y a tiempo, tal como advierten.
Es considerada una patología multisistémica, porque presenta un amplio espectro de síntomas, lo que requiere el seguimiento por parte de un equipo multidisciplinar. La AhTTR es también "una enfermedad rara autosómica dominante, debilitante y de rápida progresión que afecta a 50.000 pacientes alrededor del mundo. Se transmite de padres a hijos y está asociada a una mutación en el gen de la transtiretina".
Sin embargo, "la transformación de un descubrimiento científico único en una plataforma con un potencial excepcional para tratar enfermedades de origen genético, cardiometabólicas y hepatoinfecciosas, entre otras", permitirá a partir de ahora a los afectados de Andrade disfrutar de una mayor calidad de vida.
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